850 000 dollar mot blindhet: en genterapi för de rika och de som går i skuld

Luxturna® är den första genterapin som godkänts i USA för en ärftlig störning som påverkar näthinnans funktion, skiktet av sensorisk vävnad som foder på ögats baksida. Den totala kostnaden för behandling bör vara nära en miljon dollar!

Efter godkännande av Food and Drug Administration förväntas Luxturna® erbjudas i USA för en blygsam 850 000 dollar. Enligt tillverkaren Spark Therapeutics behövs en enda dos på $ 425 000 för att behandla ett öga. Eftersom den genetiska mutationen påverkar båda ögonen och påverkar näthinnans funktion i samma takt bör de flesta patienter kräva en behandling för båda ögonen, 850 000 dollar kommer att behövas ... Detta läkemedel mot blindhet händer att bli den dyraste behandlingen i världen.

En transplantation av en ny funktionell gen

Det är faktiskt en genterapi: det syftar till att reparera genen bakom denna sällsynta typ av blindhet. Läkemedlet är avsett för patienter med retinal dystrofi på grund av en mutation av RPE65-genen. Denna sällsynta genetiska avvikelse orsakar allvarlig synskada tidigt i barndomen och kan så småningom leda till blindhet.
Luxturna® administreras genom en injektion gjord av en specialist direkt i ögat med en mikronål. Läkemedlet syftar till att tillhandahålla en tredje RPE65-gen som är normal för näthinnans celler. Denna tredje version av genen eliminerar eller ersätter inte de två muterade generna som orsakar sjukdomen. Emellertid kan den normala genen som levereras via injektion av en vektor i ögat fungera i vissa näthinneceller och korrigera synproblem.

Sällsynta, innovativa och återbetalningsbara

Trots att läkemedlet är innovativt visste laboratoriet att en dusch av kritik väntade på det när det avslöjade det överdrivna priset på behandlingen. För att underlätta "tillgång till alla" har Spark Therapeutics gett några ekonomiska argument, utöver den rent kliniska effekten.
Först och främst är det mycket få patienter som bär den genetiska avvikelsen och därför berörda av denna behandling: I USA är för närvarande 1 000 personer berättigade till detta läkemedel och endast 10 till 20 fall per år kommer att läggas till . Detta kallas en "nisch" -behandling. Ingen risk därför enligt dem att destabilisera hälsokonton.
För det andra kan denna genterapi vara tillgänglig som en del av ett "resultatbaserat återbetalningsavtal". Det är uppenbart att de lovar återbetalning i fall av behandling misslyckas. Ett läkemedel nära en miljon dollar: ja, men bara om det fungerar!
Slutligen, tredje utvecklingen, tillkännagav Spark Therapeutics också ett förslag till avbetalningsbetalningar för olika betalningsorgan i USA. Kredit för att rädda Secu!
Det är inte säkert att detta förslag är tillfredsställande medan det sväller i alla länder, inklusive USA, en kontrovers om de höga kostnaderna för nya innovativa läkemedel.

En metod som kommer att bli vanlig

Detta är emellertid ett tillvägagångssätt som är "generaliserat": för hematologiska cancerformer kommer CAR-T-celler som räddar patienter som lider av eldfast form av leukemi eller lymfom också att debiteras nästan en miljon av dollar (för hela behandlingen, inklusive återupplivning) och Novartis-labbet, som marknadsför den första CAR-T-cellen som lovade att ersätta sitt läkemedel i fall av misslyckande.

Det bör vara känt att CAR-T-celler är potentiellt användbara i många cancerformer och i AIDS, och där finns vi på populationer av mycket större patienter.