Graft stamceller för att bekämpa sklerodermi

Nya resultat visar att autolog benmärgstransplantation, det vill säga transplantation av patientens egna hematopoietiska stamceller, kan förbättra överlevnaden och livskvaliteten vid svår systemisk skleros.

Systemisk sklerodermi är inte längre. Denna sjukdom kännetecknas av härdning av hud och bindväv förknippad med diffus fibros. Systemisk diffus sklerodermi är en allvarlig och ofta dödlig form av sjukdomen som också drabbar inre organ. Studien dök upp i New England Journal of Medicine.

En ny behandling

Behandlingen har pågått under många komplikationer, men behandlingsalternativen är begränsade för hud- och lungfibros. Fram till en studie som finansieras av National Institute of Health, är intresserad av ämnet. Denna behandling, känd som autolog myoablativ hematopoietisk stamcellstransplantation, innefattar den initiala insamlingen av patientens stamceller, följt av högdos kemoterapi och total kroppsstrålbehandling för att förstöra benmärgen. Sedan kommer transplantationen av dessa hematopoietiska stamceller från personen för att rekonstituera märgen och immunsystemet.

Autograft vs referensbehandling

Den randomiserade studien jämförde autotransplantat av benmärg (n = 36) med baslinjebehandling med cyklofosfamid (en månadskurs under ett år, n = 33) hos 75 patienter med svår diffus systemisk sklerodermi med lung- och njurinvolvering Under studieåret dog 7 patienter i autograftgruppen och 14 i cyklofosfamidgruppen, inklusive 3 i varje grupp som inte följde protokollet.
I slutändan hade de som fick autotransplantatet mindre progression av sin sjukdom: endast 2 patienter dog på grund av progressionen av sin sjukdom, mot 11 i behandlingsgruppen med cyklofosfamid.
Dessa resultat ökar de växande bevisen på att stamcellstransplantationer kan betraktas som ett potentiellt behandlingsalternativ för personer med diffus systemisk skleros och dålig prognos.

En tung process för svåra former

Deltagarna i studien upplevde biverkningar, såsom infektioner. De mest allvarliga biverkningarna hos transplantatmottagare inträffade under de första 26 månaderna efter transplantation. Den totala infektionshastigheten i båda studierna var liknande
"Våra resultat indikerar att autolog stamcellstransplantation vid svår sklerodermi utgör mer risk på kort sikt, men erbjuder större vinster på lång sikt än behandling med cyklofosfamid," beroliger studiens författare. Keith M. Sullivan.

"Vi hoppas att detta arbete kommer att bidra till att sätta en ny standard för vård för denna allvarliga och livshotande autoimmuna sjukdom."